A mikro-RNS-ek a génexpressziót poszttranszkripciós szinten szabályozó, a sejtfunkciók finomhangolásához nélkülözhetetlen molekulák. Targetjeik közé tartozik számos, a sejtosztódást, apoptózist, sejtadhéziót, DNS-hibajavítást és angiogenezist szabályozó gén. Aktív résztvevői a daganatok iniciációjának, progressziójának, szöveti inváziójának és a metasztázis képződésnek.
Korábban a rákot elsődlegesen genetikai eredetű betegségnek tartották. A kialakulása szempontjából kulcsfontosságú, a fentiekben említett gének expressziójának kóros megváltozása azonban nemcsak a genom szekvenciájának módosulása, hanem a kódolt információ érvényre jutását szabályozó epigenetikai mechanizmusok kisiklása révén is létrejöhet. Ezek közé tartoznak a DNS-metiláció és hiszton modifikáció mellett a mikro-RNS-ek, melyek kifejeződése az egészséges és a malignusan elfajult sejtekben jelentősen különbözik. Expressziós szintjük meghatározása sok hasznos információval szolgál a tumorok szöveti eredetéről és azok differenciáltsági fokáról, ami az mRNS-profilnál pontosabb tumorklasszifikációt tesz lehetővé.
A hemopoézis során az egyes sejttípusok differenciálódásának különböző állomásain a mikro-RNS-ek szintjének kóros eltérései az érési folyamat megzavarásához, s ezáltal a vérképzőrendszer betegségeinek kialakulásához vezethetnek. Utóbbiak jelentős hányadát képezi a leukémia. A leukémiás betegek egy részét a javuló eredmények ellenére ma is elveszítjük egyrészt a terápiarezisztencia, másrészt a toxikus terápia következményei miatt.
A citogenetikai és molekuláris genetikai eltérésekkel korreláló mikro-RNS profilok meghatározása, a mikro-RNS szintek, a remisszió és a relapszus, illetve a túlélési adatok összefüggéseinek vizsgálata árnyaltabb prognosztikai klasszifikációt tesz lehetővé, s segíti a leghatékonyabb kezelés kiválasztását. Ezáltal növelhető a túlélők száma és javítható a túlélők életminősége. A mikro-RNS expressziós szintek meghatározása segítséget nyújthat a kemoterápiás gyógyszerek hatásosságának előrejelzésében. Emellett a mikro-RNS-ek ígéretes terápiás célpontok, és hozzájárulhatnak a hematológiai malignus betegségek személyre szabott kezelésének megvalósításához.